Pasien Anemia Berat Tak Perlu Transfusi Lagi dengan Terapi Gen

Boston - Satu-satunya solusi untuk pasien anemia (kekurangan darah) berat adalah dengan transfusi darah secara berkala. Tapi dengan terapi gen, pasien anemia tidak perlu lagi melakukan transfusi darah.

Dalam jurnal Nature dilaporkan bahwa peneliti mendapatkan keberhasilan yang langka dalam bidang terapi gen pada pasien beta-thalassemia, yaitu kondisi anemia yang disebabkan oleh cacat genetik dalam memproduksi hemoglobin.

Beta-thalassemia didiagnosis pada sekitar 60.000 anak-anak secara global setiap tahun. Kondisi ini disebabkan oleh kerusakan gen yang terlibat dalam produksi hemoglobin, yaitu komponen yang membawa zat besi dalam sel darah merah.

Pasien dengan kondisi ini biasanya membutuhkan transfusi darah bulanan untuk mengobati anemia berat dan kemudian terapi khusus yang disebut chelation untuk membersihkan penumpukan zat besi ekstra yang disebabkan oleh transfusi.

Tapi peneliti menggunakan terapi gen untuk memperbaiki salah satu gen yang bertanggung jawab atas kondisi di beberapa sel induk dari sumsum tulang untuk mengobati kondisi anemia berat ini.

Menurut laporan tim peneliti dari Brigham & Women's Hospital, Harvard Medical School di Boston dan University of Paris, hampir tiga tahun kemudian, pasien telah sehat tanpa perlu melakukan transfusi darah seperti biasanya.

"Untuk pertama kalinya, pasien dengan beta-thalassemia berat dapat bertahan hidup tanpa perlu transfusi darah selama periode waktu yang berkelanjutan," ujar Dr Marina Cavazzana-Calvo dari University of Paris dan Necker Hospital, seperti dilansir dari Reuters, Kamis (16/9/2010).

Terapi gen merupakan pengobatan yang menjanjikan, karena kerusakan gen terkait dengan banyak penyakit, tetapi terapi ini mengalami pendekatan yang cukup sulit. Untuk itu, peneliti telah berusaha menemukan cara-cara baik untuk memulihkan gen dalam tubuh dengan aman.

Pada beberapa penelitian, virus biasanya digunakan untuk membawa gen ke dalam tubuh, padahal virus sendiri dapat berbahaya. Dan untuk studi beta-thalassemia ini, peneliti menggunakan virus AIDS yang telah dimodifikasi untuk memperbaiki DNA sel induk dari sumsum tulang pasien.

Dengan cara yang tidak biasa, peneliti awalnya menghancurkan sumsum tulang pasien. Metode ini sebelumnya telah digunakan untuk cangkok sumsum tulang pada pasien dengan kondisi kanker dan lainnya.

"Penghancuran sumsum tulang belakang pasien tampaknya sangat penting untuk membuat pengobatan ini bekerja dengan baik," jelas Dr Derek Persons dari St. Jude Children's Research Hospital di Memphis, Tennessee.

Menurut Dr Persons, setelah tiga tahun kemudian, pasien yang menjalani terapi gen menunjukkan tanda-tanda pertumbuhan kompensasi dari prekursor sel darah merah di sumsum tulang, tanpa membutuhkan transfusi darah. Dan kasus ini dapat dianggap sebagai keberhasilan klinis.

(mer/ir)