Cystic fibrosis muncul dari kelainan gen yang disebut CFTR, yang mana mengatur protein yang penting untuk mengontrol kanal yang dilalui klorida dan ion air keluar dari sel. Pada orang dengan cystic fibrosis, kanal ion ini tidak berfungsi dengan baik.
Baru-baru ini, terapi gen terbaru telah berhasil menyembuhkan cystic fibrosis pada seekor tikus. Terapi gen adalah pengobatan dengan mengganti gen rusak dengan sebuah gen salinan yang sehat. Sebelumnya pernah dilakukan terapi gen untuk menyatukan kembali kanal ion yang rusak. Tetapi, terapi ini hanya berhasil pada sebagian kecil pasien dengan cystic fibrosis.
ADVERTISEMENT
SCROLL TO CONTINUE WITH CONTENT
Terapi gen yang baru oleh peneliti disebut terapi gen "recombinant adeno-associated virus (rAAV)". Terapi ini menggunakan virus AAV untuk memasukkan salinan gen yang sehat dari CFTR kedalam sel. Terapi gen rAAV menunjukkan hasil positif pada pengujian ke tikus dengan cystic fibrosis dan juga membiakan sel usus pasien cystic fibrosis.
"Kita memasukkan rAAV kedalam tikus melalui saluran pernafasan mereka. Kebanyakan dari sel CF (cystic fibrosis) tikus dapat sembuh. Penyaluran klorida dan cairan tersampaikan dengan lancar," jelas prof. Zeger Debyser, profesor molekular virologi dan terapi gen dari KU Leuven seperti dikutip pada Medical News Today pada Minggu (6/12/2015).
Para peneliti sadar bahwa perjalanan masih panjang sebelum terapi ini siap digunakan kepada pasien cystic fibrosis, dan mereka menambahkan sangat salah jika kita berharap banyak pada tingkat ini.
Prof. Debyser mengatakan, mereka harus mencari tahu berapa lama terapi harus dilakukan. Apakah dosis berulang dibutuhkan. Tetapi ia menambahkan: "Terapi gen ini secara jelas menjadi kandidat yang menjanjikan untuk diriset dan dijadikan penyembuh untuk cystic fibrosis."
Baca juga: Permintaan Terpenuhi, Pasien Kanker Langka Ini Meninggal Usai Nonton Star Wars
(up/up)











































